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La ricerca sulle lesioni midollari non traumatiche: l’esempio della spina bifida

Con l’inizio del 2018, il progetto “Conoscere per capire…” si propone di inquadrare a tutto tondo gli sviluppi della ricerca sulla lesione midollare, puntando l’attenzione anche sulla problematica delle lesioni midollari non traumatiche. Questo tipo di lesioni solitamente risultano da altre patologie– come malattie infettive, tumori, malattie muscolo-scheletriche come l’osteoartrite, e problemi congeniti come la spina bifida, che consiste in un difetto del tubo neurale in corrispondenza dello sviluppo embrionale. Proprio sulla spina bifida si vuole porre l’attenzione ed in particolare ai temi della ricerca in questo ambito. Anche il WHO nel suo recente rapporto sulle lesioni midollari (2013), enfatizza i temi della ricerca. In particolare, in il WHO sottolinea che “la ricerca sulla LMNT dovrebbe essere supportata, per aumentare le evidenze sull’incidenza, sui tassi di sopravvivenza, su prevalenza, eziologia e strategie di gestione sanitaria.

Pertanto, forti di questo importante stimolo istituzionale, ci siamo proposti di disegnare il quadro della ricerca attuale attiva sulla spina bifida e per farlo abbiamo consultato la banca dati interazionale degli studi clinici ufficiali e registrati, Clincaltrials.gov e per avere il quadro più ambio possibile, abbiamo applicato come unica parola chiave “spina bifida”.

In questa banca dati, negli ultimi 10 anni, risultano essere stati registrati 73 studi clinici classificabili sulla base di molteplici caratteristiche tecniche, come il fatto di essere ancora attivi oppure conclusi o ancora bloccati (cosa che avviene in genere per effetti collaterali gravi). Di questi studi solo 26 risultano completati, 4 sono stati ritirati mentre di 10 non è noto lo stato di avanzamento.

La mappa riportata nella figura 1 illustra dove sono prevalentemente concentrati questi studi, ed indica che la maggior parte è concentrata negli USA (n=38, in particolare nell’America del Nord) ed in Europa (n=21). L’analisi dettagliata della distribuzione europea indica che in Europa le nazioni più attive sono Francia e Spagna con circa la metà degli studi attivati.

Figura 1. Mappa degli Studi Clinici registrati sulla Spina Bifida (Fonte: Clinicaltrials.gov)

 

A livello mondiale gli studi attivati dedicati anche alla popolazione pediatrica (al di sotto dei 18 anni) sono 45, 13 dei quali in Europa (si veda Figura 2) mentre quelli che coinvolgevano, o coinvolgono ancora, anche i pazienti adulti al di sotto dei 65 anni sono 61. Quelli che coinvolgo i pazienti senior (oltre 65 anni) sono 25.

Figura 2. Mappa degli Studi Clinici registrati in Europa dedicati ai pazienti pediatrici con Spina Bifida (Fonte: Clinicaltrials.gov)

Solo due degli studi identificati sono dedicati all’allestimenti di registri, utili all’inquadramento epidemiologico e sociologico della malattia, quelli di tipo osservazionale sono 24 mentre quelli di tipo interventistico (si valutano nuove terapie o cure innovative), compresi quelli a carattere preventivo (cioè la valutazione degli effetti della somministrazione in gravidanza dell’acido folico n.d.r) sono 49. Di questi la maggior parte (n=37) sono dedicati allo sviluppo di nuove procedure mediche come ad esempio il posizionamento di cateteri speciali, l’irrigazione del colon o procedure neurochirurgiche come la deviazione del nervo lombare spinale al nervo sacrale per il controllo della minzione o ancora lo sviluppo di procedure fetoscopiche. Gli studi dedicati allo sviluppo di terapie farmacologiche sono invece 12 la maggior parte dedicati allo studio di integratori alimentari contenenti acido folico (n=8); mentre uno studio è volto a valutare l’effetto della tossina botulinica nella vescica neurogena, un altro valuta l’effetto della somministrazione del pamidronato per contrastare l’osteoporosi nei pazienti con spina bifida. Anche i problemi metabolici delle persone con spina bifida sono oggetto di sperimentazione clinica. Infatti, uno studio conclusosi nel 2011 si è proposto di valutare in 42 pazienti gli effetti della somministrazione di metformina (un farmaco classicamente noto per essere un antidiabetico orale) in soggetti con spina bifida in sovrappeso o obesi.

Conclusioni

Purtroppo, ancora oggi, non è possibile guarire dalla Spina Bifida, ma molto si può fare per la prevenzione e per migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa patologia. La ricerca, seppur svolta solo nei Paesi più avanzati economicamente e in particolari contesti, ha una grande sfida da affrontare. Nelle informative che vi daremo nel corso dei prossimi mesi cercheremo di riportare gli approcci più innovativi e sfidanti.